ה- FDA אישר את התרופה (deflazacort (Emflaza המיועדת לטיפול בחולים מגיל חמש ומעלה הסובלים מ- Duchenne
(muscular dystrophy (DMD.
Deflazacort היא corticosteroid אשר יימכר בטבליות ובתרחיף פומי.
זהו ה- corticosteroid הראשון המאושר לטיפול ב- DMD בארה"ב. DMD היא הסוג הנפוץ ביותר muscular dystrophy, היא נגרמת כתוצאה ממחסור ב- dystrophin, חלבון המסייע לשמירה על שלמות תאי השריר.
יעילות התרופה הודגמה בין היתר במחקר קליני שכלל 196 בנים בגילאים 5-15 בתחילת המחקר, עם מוטציה מתועדת בגן dystrophin והופעה של חולשה לפני גיל 5. לאחר 12 שבועות הדגימו המטופלים ב- deflazacort שיפור בכוח השריר בהשוואה לנבדקים שנטלו פלסבו. היציבות בכוח השריר הממוצע נשמרה עד סוף המחקר בשבוע ה- 52.
הידיעה הועברה ע"י מערכת PharmaLine