אנא סובבו את הטלפון שלכם.
חברת קמהדע הגישה לרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) בקשה לפגישה מקדימה לבקשה לעריכת ניסוי קליני. מדובר בניסוי קליני בבני אדם בארה"ב, בשלב השני בתרופה AAT במתן במשאף לטיפול במחלת הנפחת התורשתית. קמהדע העבירה ל-FDA את תוכנית הניסוי הקליני ונתונים נוספים, כולל תוצאות הניסויים הפרה-קליניים והקליניים שהחברה ערכה בתרופה עד היום. הפגישה שצפויה להתקיים בתוך 60 יום מקבלת הבקשה מיועדת לקבל את הנחיות ה-FDA בנוגע להמשך הניסויים הקליניים בארה"ב.
מחלת הנפחת התורשתית נגרמת כתוצאה ממחסור מולד בחלבון אלפא 1. חלבון זה מגן על רקמת הריאות מפעולת יתר של חלבון אחר, אלסטאז, שמעכל, מפנה ומוציא מכלל פעולה גורמים מזיקים, כמו בקטריות, תאים מזדקנים, סרטניים וגורמים זיהומיים אחרים.
אי ויסות פעילות החלבון אלסטאז בשל חוסר מולד בחלבון אלפא 1 תגרום לעיכול רקמת הריאות ולנפחת שגורמת להידרדרות בתפקוד הריאה עד מוות.
הטיפול הקיים הוא תוספת בעירוי של אלפא 1 והתרופה AAT של קמהדע שאושרה למתן בהזרקה. קמהדע מפתחת את התרופה במתן במשאף בשיתוף עם חברת Pari הגרמנית שהיא מהחברות המובילות בעולם בפיתוח משאפים.
הידיעה הועברה ע"י מערכת PharmaLine
